No dia 30 de julho de 2019 foi realizado o Fórum de Políticas Públicas para Pessoas com Doenças Raras, realizado pelo Ministério da Mulher, da Família e dos Direitos Humanos (MMFDH), por meio da Secretaria Nacional dos Direitos da Pessoa com Deficiência (SNDPD).

A Abeona Therapeutics comunicou por e-mail dados provisórios positivos do estudo clínico de terapia gênica ABO-102 Fase 1/2 em MPS IIIA.

Conhece alguém com mucopolissacaridose? Informe-se em nossa página e ajude as famílias afetadas a se cadastrarem. Mais informação na plataforma é mais informação para pesquisadores, indústria e famílias.

Doações periódicas de pequenas quantidades são a melhor maneira de ajudar a Associação Sanfilippo Brasil. Enquanto mantêm um fluxo de entrada na conta da associação para arcar com as despesas operacionais, têm pouco impacto sobre o orçamento do doador. Colabore por meio do recurso de transferência programada de seu banco ou via PagSeguro.